突破性技术可能导致一次性艾滋病治疗

这项研究是由Adi Barzel博士和博士生Alessio Nehmad领导的神经生物学、生物化学与生物物理学院“，在乔治怀斯生命科学学院以及与Sourasky医疗中心(Ichilov)合作的TAU Dotan先进治疗中心。这项研究是与来自以色列和美国的其他研究人员合作进行的。这项研究发表在著名杂志上自然．

内部操作

目前还没有根治艾滋病的良方。艾滋病也没有基因疗法，因此研究机会是巨大的。“基于这项研究，”Barzel博士说，“我们可以预期，在未来几年，我们将能够生产出一种治疗艾滋病、其他传染病和由病毒引起的某些类型的癌症的药物，如宫颈癌、头颈癌等。”

Barzel博士解释说:“我们开发了一种创新的治疗方法，可以通过一次性注射来击败病毒，并有可能极大地改善患者的病情。当经过改造的B细胞遇到病毒时，病毒会刺激并鼓励它们分裂，所以我们是在利用疾病的根源来对抗它。此外，如果病毒发生变化，B细胞也会发生相应变化，以对抗病毒，因此我们创造了有史以来第一种可以在体内进化并在‘军备竞赛’中击败病毒的药物。”

在过去的二十年里，许多艾滋病患者的生活因为改变游戏规则的治疗方法而得到了改善。这些治疗方法控制病毒，将这种曾经普遍致命的疾病转变为慢性疾病。然而，研究人员强调，在找到一种能够为患者提供永久性治愈的治疗方法之前，还有很长的路要走。巴泽尔实验室的进展为这一努力提供了一种可能的途径。艾滋病毒会破坏某些对免疫健康至关重要的白细胞，削弱身体对严重感染的防御能力。在他的实验室开发的技术包括向患者体内注射基因工程B型白细胞，催化免疫系统分泌中和艾滋病毒的抗体。

B细胞是一种白细胞，负责产生对抗病毒、细菌和骨髓中形成的更多抗体。当它们成熟时，B细胞进入血液和淋巴系统，并从那里转移到身体的不同部位。

巴泽尔博士解释说:“到目前为止，只有少数科学家，包括我们在内，能够在体外培育B细胞。在这项研究中，我们是第一个在体内这样做的人，然后让这些细胞产生所需的抗体。基因工程是用病毒载体进行的，病毒载体来源于同样经过工程改造的病毒。我们这样做是为了避免造成任何损害，只是将抗体编码的基因带入体内的B细胞。”

“此外，在这种情况下，我们已经能够准确地将抗体引入B细胞基因组中所需的位置。所有接受治疗的实验室模型都有反应，血液中有大量所需的抗体。我们从血液中产生抗体，并确保它在实验室培养皿中能够有效中和艾滋病毒。”

修改体内的B细胞

基因编辑是通过CRISPR完成的，这是一种基于细菌免疫系统对抗病毒的技术。这种细菌利用CRISPR系统作为一种分子“搜索引擎”来定位病毒序列，并切断它们以使其失效。

博士生Alessio Nehmad详细阐述了CRISPR的使用:“我们结合了CRISPR的能力来指导基因导入到所需的位置，以及病毒携带者将所需基因带到所需细胞的能力。因此，我们能够改造病人体内的B细胞。我们使用AAV家族的两个病毒载体，一个载体编码所需抗体，另一个载体编码CRISPR系统。当CRISPR切割到B细胞基因组中想要的位置时，它就会引导想要的基因的引入:编码艾滋病病毒抗体的基因。