抗癌药物有望治疗肌肉萎缩症

“这类药物已经被用于临床试验，用于治疗罕见的癌症，”他说Farshad Babaeijandaghi博士他是UBC的博士后，也是这项研究的第一作者。“发现它可以作为治疗肌肉萎缩症的潜在双重目的是非常令人兴奋的。它显示出很大的希望，通过进一步的测试，可以帮助延长和改善患者的生活质量。”

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性疾病，由于有助于保持肌肉细胞完整的肌营养不良蛋白被破坏，导致进行性肌肉无力和变性。这是加拿大最常见的先天性疾病，大约每3,500名男性中就有一人患病，在罕见的情况下，女性也会患病。

DMD症状通常出现在儿童早期，随着年龄的增长，患者面临肌肉功能丧失的增加。随着病情的发展，许多患者被迫依赖轮椅等辅助行动设备，最终影响心肺功能。虽然近几十年来心脏和呼吸保健的改善提高了预期寿命，但目前尚无治愈方法。

“肌肉萎缩症是一种毁灭性的疾病，会影响年幼的儿童。虽然这不是一种治愈方法，但它可以显著延缓疾病的进展，帮助人们保持活动，远离轮椅的时间更长，”该研究的资深作者说法比奥·罗西博士他是UBC生物医学工程学院和医学遗传学系的教授。“它可以与其他治疗方法和针对遗传缺陷的新兴基因治疗方法结合使用。”

当研究人员最初研究常驻巨噬细胞(一种白细胞)在肌肉再生中的作用时，这一发现让他们感到惊讶。

在对小鼠的实验中，他们发现CSF1R抑制剂能消耗常驻巨噬细胞，具有意想不到的效果，使肌肉纤维更能抵抗收缩引起的组织损伤，这是肌肉萎缩症的特征。该药物具有将动物体内肌肉纤维类型从损伤敏感型IIB纤维转变为损伤抗性IIA/IIX型纤维的作用。

“很多人都听说过有不同类型的肌肉纤维，包括快肌纤维和慢肌纤维。通过服用这种药物，我们观察到肌纤维实际上开始转变为一种更慢的抽搐类型，这种类型更能抵抗肌肉收缩造成的损伤，”罗西博士说。

在发现这一发现后，研究人员在患有DMD的老鼠身上测试了这种药物。在几个月的治疗中，他们开始看到成功的结果。接受治疗的老鼠显示出更高频率的抗损伤肌纤维，并且能够完成体力任务，比如在跑步机上适度跑步，与未接受治疗的老鼠相比，肌肉损伤更小。

“结果实际上相当戏剧性。肌肉弹性的改善是深远的，”Babaeijandaghi博士说。

研究人员说，需要进一步的研究来确定CSF1R是否对治疗人类DMD有效。考虑到几项短期临床研究已经表明这类药物对人体是安全的，他们希望这可能意味着一种为患者准备的治疗方法即将出现。

“开发一种新药可能是一个漫长的过程，”罗西博士说。“但随着这种药物的安全性已经在人体研究中得到证实，这可能意味着我们正在快速开发一种治疗肌肉萎缩症的新方法。”