为脑肿瘤提供RNA疗法

核糖核酸，更广为人知的名字是RNA，是人体内的主力分子。不同类型的RNA从帮助产生蛋白质到调节基因的活性(或表达)无所不有。

利用RNA治疗疾病的研究正在迅速发展。RNA构成了用于预防COVID-19的几种疫苗的骨架。在癌症研究领域，科学家们对使用基于rna的疗法来治疗脑肿瘤很感兴趣，这种肿瘤通常对标准的化疗和放疗有耐药性。

科学家们一直在测试一种被称为小干扰RNA (siRNA)的RNA，作为脑肿瘤的治疗方法。SiRNA可以阻断驱动癌症生长的基因的表达。但RNA是脆弱的。为了帮助它在体内存活足够长的时间以产生效果，它必须被包装在某种类型的微观载体中。

这些携带者面临着另一个障碍:它们通常太大了，无法通过血脑屏障。血脑屏障是由细胞组成的密集屏障，可以防止血液中的有害物质进入大脑。

为了克服这些障碍，佐治亚理工学院的科斯塔斯·阿瓦尼蒂斯博士领导的研究小组与埃默里大学的托比·麦克唐纳博士合作，采用了双管齐下的策略。他们将能够关闭某些致癌基因的siRNA包装成特殊的纳米颗粒。这些纳米颗粒被设计用来保护血液中的siRNA，并被癌细胞吸收。

然后，研究小组结合微泡增强聚焦超声技术在小鼠身上测试了这些纳米颗粒。在注入一种微小的气泡后，低强度的超声波光束对准血脑屏障，使气泡剧烈振动。这短暂地破坏了部分血脑屏障，足以让纳米颗粒通过并到达癌细胞。

这项研究部分由NIH国家生物医学成像和生物工程研究所(NIBIB)和国家癌症研究所(NCI)资助。研究结果于2021年4月30日公布科学的进步．

在健康小鼠的大脑中，超声波技术使进入大脑的纳米颗粒数量增加了10倍以上。在患有脑瘤的小鼠中，研究小组用超声波测量出通过血脑屏障的siRNA和纳米颗粒的数量增加了10倍。

到达肿瘤的siRNA仍然活跃，并关闭了一个靶基因。相应地，研究人员发现，与单独装载sirna的纳米颗粒相比，装载sirna的纳米颗粒加超声的组合使肿瘤细胞死亡增加了16倍。

使用的低强度超声束完全在既定的安全范围内。然而，还需要进一步的工作来完善治疗方法，以优化其效果，并确认该技术不会对脑组织产生负面影响。

“这项技术可以提供一种副作用最小的有效治疗，这非常令人兴奋，”阿瓦尼蒂斯说。“现在我们正在向前迈进，试图确定将这项技术应用于临床所缺少的组件。”