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遗传研究 阿尔茨海默病 生物工程 激素和药物

这一发现提高了治疗阿尔茨海默氏症和帕金森症新药的可能性

1年5个月前

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发布于2021年8月13日下午1点

俄勒冈健康与科学大学的研究人员首次证明,有可能使用合成甲状腺激素来调节与阿尔茨海默氏症、帕金森症和多发性硬化症等神经退行性疾病有关的基因。

该研究结果发表在今天的杂志上细胞化学生物学,提高了开发治疗衰弱性疾病的新药的可能性。

OHSU医学院生理学和药理学教授、资深作者Tom Scanlan博士说:“这是报道的第一个例子,表明有可能增加TREM2基因的表达,从而导致某些疾病的治愈。”“这会让人兴奋不已。”

这篇论文的第一作者是OHSU医学院化学生理学和生物化学系的博士后Skylar J. Ferrara博士。

这一发现建立在2013年发表的一篇文章的基础上,该论文将TREM2的遗传变异与阿尔茨海默病的风险联系起来。

OHSU的这项新研究建立在这项工作的基础上,表明有可能使用二十多年前最初开发的一种化合物来启动TREM2表达和TREM2通路,以降低胆固醇。

研究人员使用了一种类似的化合物,可以渗透到老鼠的中枢神经系统。他们发现他们能够增加TREM2的表达并减少髓磷脂的损伤。髓鞘是一种覆盖在神经纤维上的绝缘保护鞘,在多发性硬化症等疾病中受到损伤。

由TREM2基因激活的通路也与神经退行性疾病有关,包括阿尔茨海默病和帕金森病。

“TREM2是一种受体,”斯坎伦说。“它能感知疾病中受损的细胞碎片,并以一种愈合的、有效的方式做出反应。我们的想法是,如果你能简单地提高它的表达,那么这将对大多数神经退行性疾病产生治疗效果。”

医学博士约瑟夫·奎因是OHSU医学院的神经学教授,他治疗帕金森氏症和阿尔茨海默氏症患者,他说这些发现很有希望。奎因没有参与这项研究。

奎因说:“根据遗传学和其他研究,TREM2是治疗阿尔茨海默病的可行‘靶点’。”“这份新报告对测试阿尔茨海默病的新治疗方法具有重要意义,包括提高开发一种新的药物来调节TREM2的潜力。”

这种合成的甲状腺激素化合物,被称为sobetirome和类似物,已经获得OHSU分出来的公司的许可,用于进行中枢神经系统疾病的临床试验,包括多发性硬化症。斯坎伦说,与其他在小鼠身上的基础科学发现相比,这一最新发现将这类化合物与阿尔茨海默氏症、帕金森症和其他神经退行性疾病联系起来,使科学更接近于在患有使人衰弱的疾病的人身上进行临床试验。

斯坎伦说:“进行临床试验的可能性并不遥远。”“这将是一件可以实现的事情。”

文章这是由OHSU新闻的埃里克·罗宾逊撰写的。

就像你在网上读到的任何东西一样,这篇文章不应该被理解为医学建议;在改变你的健康计划之前,请咨询你的医生或初级保健提供者

内容可以根据风格和长度进行编辑。

提供的资料:

https://news.ohsu.edu/2021/08/09/discovery-raises-possibility-of-new-medication-for-alzheimers-parkinsons

https://www.ohsu.edu/

http://dx.doi.org/10.1016/j.chembiol.2021.07.014

https://www.cell.com/cell -化学- biology/fulltext/s2451 - 9456 (21) 00354 - 8

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1211851

https://news.ohsu.edu/2017/03/29/new-hope-for-treating-a-rare-genetic-disorder

whitef@ohsu.edu

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