药物延缓1型糖尿病发病

在1型糖尿病中，免疫系统的T细胞攻击胰腺中产生胰岛素的β细胞。患者需要胰岛素治疗才能存活。该疾病与死亡风险增加、长期健康并发症和可观的卫生保健费用有关。

结果来自临床试验于2019年发表研究表明，为期两周的teplizumab治疗可将1型糖尿病的发病时间推迟两年，并将糖尿病诊断率降低一半。Teplizumab是一种结合T细胞表面的抗体，以抑制不必要的免疫系统反应。从那时起，耶鲁大学凯万·赫罗德博士领导的研究小组又收集了12个月的随访数据。研究人员还分析了在原始试验之前、期间和之后收集的代谢数据，并测量了免疫细胞的变化，以确定teplizumab是如何起作用的。

这项研究得到了NIH国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)、国家过敏和传染病研究所(NIAID)以及尤尼斯·肯尼迪·施赖弗国家儿童健康和人类发展研究所(NICHD)的部分支持。结果出现在2021年3月3日科学转化医学。

试验开始时，76名临床试验参与者均为非糖尿病患者。他们的年龄从8岁到49岁不等，中位年龄为13岁。所有人都有患上1型糖尿病的风险，因为他们都有患有这种疾病的亲属，并且有自身免疫和葡萄糖调节受损的迹象。

teplizumab治疗的效果在延长的随访期内持续存在。接受治疗的个体在治疗后平均59.6个月被诊断为1型糖尿病，而未经治疗的个体在治疗后平均27.1个月被诊断为1型糖尿病。在随访期结束时，接受teplizumab治疗的患者中有50%没有糖尿病，而未接受治疗的患者中只有22%没有糖尿病。

在参与者参加试验之前，他们对葡萄糖的反应是胰岛素分泌受损的。在服用非活性安慰剂的参与者中，胰岛素产量在研究的前六个月下降。但在接受teplizumab治疗的患者中，胰岛素产量在治疗后有所改善。

这些结果表明，单疗程的teplizumab可能提供β细胞功能的持久改善。反过来，这可以延缓甚至防止高危人群患上1型糖尿病。

”如果获批使用，这将是第一种延缓或预防1型糖尿病的药物，赫罗尔德说。

现在判断teplizumab是否能阻止任何参与者患上糖尿病还为时过早。但是，即使推迟1型糖尿病的发病时间，也会对高危人群的生活产生重大影响。

“没有糖尿病的任何时候都很重要，但对于那些可能有机会在没有糖尿病的情况下长大的孩子来说尤其如此。”赫罗德说。