FDA批准世界上第一个治疗先天性心脏病患者的设备

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了世界上第一个非手术心脏瓣膜，用于治疗患有天然或手术修复的右心室流出道(RVOT)的儿童和成人患者，RVOT是心脏将血液从右心室输送到肺部的部分。该设备是为患有严重肺动脉瓣反流(血液向后流入心脏右下腔)的患者设计的，这种情况通常是由先天性心脏病引起的。该设备被称为和谐经导管肺动脉瓣(TPV)系统，旨在改善严重肺动脉瓣反流患者的肺血流量，而不需要目前标准的开胸手术。和谐瓣膜的使用可以延迟患者需要额外的心内直视手术的时间。它还可能减少一个人一生中需要进行的开胸手术的总数。

“Harmony TPV为患有某些类型先天性心脏病的成人和儿童患者提供了新的治疗选择。”它为先天性RVOT渗漏或手术修复的患者提供了一种侵入性较低的治疗方案，可以帮助患者提高生活质量，更快地恢复正常活动，从而满足许多先天性心脏病患者未满足的临床需求。”FDA设备和放射健康中心心血管设备办公室主任Bram Zuckerman博士说。

先天性心脏缺陷(CHDs)是一种出生时就存在的疾病，可以影响婴儿的心脏结构及其工作方式。它们是最常见的出生缺陷类型，每年影响大约4万名新生儿。据估计，在美国，有超过200万的婴儿、儿童、青少年和成年人患有冠心病。患有冠心病的患者通常在生命早期需要心脏手术，以帮助改善血液流向肺部。在进行这些手术后，患者可能有或没有工作的肺动脉瓣，这可能导致肺反流。严重的肺动脉瓣返流可通过心内直视手术置入右心室肺动脉导管或人工瓣膜进行矫正。

在和谐阀的植入过程中，一根末端有塌陷和谐阀的细空心管(导管)通过腹股沟或颈部的静脉插入心脏右侧，然后进入RVOT，并在那里放置到位。然后将瓣膜从导管中释放出来;它会自己膨胀，并固定在RVOT上。一旦新瓣膜就位，它就会像门一样打开和关闭，迫使血液流向正确的方向。

FDA通过一项前瞻性、非随机、多中心临床研究评估了Harmony TPV设备的安全性和有效性。在研究过程中，医生将该装置植入了总共70名患者体内。所有患者在研究开始时、植入手术时、出院时、植入后1个月、6个月和每年到5年进行随访检查。作为批准后研究的一部分，随访已延长至10年。主要安全终点为植入后30天内无手术或器械相关死亡，100%的患者达到这一标准。主要疗效终点是6个月时无与该装置相关的额外手术或介入手术的患者百分比和可接受的心脏血流功能。在有可评估超声心动图数据的患者中，89.2%的患者达到了主要疗效终点。

在临床研究中观察到的不良事件包括心律不规则或异常(23.9%，包括14.1%室性心动过速)、瓣膜周围渗漏(8.5%，包括1.4%的严重渗漏)、轻微出血(7.0%)、肺动脉瓣狭窄(4.2%)和植入物移动(4.2%)。

Harmony TPV设备禁止用于心脏或其他部位感染的患者;不能耐受血液稀释药物的患者;或对镍钛合金(钛或镍)敏感的患者。

Harmony TPV设备被授予突破性设备称号，用于治疗儿童和成人严重肺动脉瓣反流患者。突破性设备认定是一个旨在加快设备的开发和审查的过程，这些设备可能提供更有效的治疗或诊断危及生命或不可逆的使人衰弱的疾病或状况。

该设备也是美日医疗设备协调合作的一部分，该合作旨在通过加强产品开发各个阶段的监管、学术和行业利益相关者之间的合作和沟通，并通过开发应对共同现实世界挑战的实际解决方案，促进美国和日本及时获得创新设备。

Harmony TPV设备通过上市前审批(PMA)途径获得批准。上市前批准是FDA要求的最严格的器械营销申请类型，基于FDA的确定，即PMA申请包含足够有效的科学证据，以提供合理的保证，该器械对其预期用途是安全有效的。