FDA加速批准阿尔茨海默病药物

FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士说:“阿尔茨海默病是一种毁灭性的疾病，会对被诊断患有这种疾病的人及其亲人的生活产生深远的影响。”“目前可用的治疗方法只治疗疾病的症状;这种治疗方案是针对并影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的第一种治疗方法。正如我们从抗癌斗争中学到的，加快批准途径可以更快地为患者带来治疗，同时刺激更多的研究和创新。”

阿尔茨海默氏症是一种不可逆的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏记忆和思维能力，最终会破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚，但其特征是大脑的变化——包括淀粉样斑块和神经纤维，或tau，缠结——导致神经元及其连接的丧失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。

Aduhelm是首个被批准用于治疗阿尔茨海默病的药物。这是自2003年以来批准的首个针对阿尔茨海默病的新疗法，也是首个针对该疾病基本病理生理学的疗法。

研究人员在三个独立的研究中评估了Aduhelm的疗效，共涉及3482名患者。这些研究包括双盲、随机、安慰剂控制剂量范围的阿尔茨海默病患者研究。接受治疗的患者淀粉样蛋白斑块有显著的剂量和时间依赖性减少，而研究对照组的患者淀粉样蛋白斑块没有减少。

这些结果支持Aduhelm的加速批准，这是基于减少大脑中淀粉样蛋白斑块的替代终点，这是阿尔茨海默病的标志。使用正电子发射断层扫描(PET)成像对淀粉样蛋白斑块进行量化，以评估淀粉样蛋白斑块在预计广泛受阿尔茨海默病病理影响的大脑区域与预计未受这种病理影响的大脑区域的复合大脑水平。

Aduhelm的处方信息包括对淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的警告，这种异常最常见的表现是大脑区域的暂时性肿胀，随着时间的推移通常会消退，不会引起症状，尽管有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力改变或恶心等症状。Aduhelm的另一个警告是过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm最常见的副作用是ARIA、头痛、跌倒、腹泻和混乱/谵妄/精神状态改变/定向障碍。

根据加速批准条款，FDA要求Biogen公司进行一项新的随机对照临床试验，以验证该药物的临床效益。该条款为患有该疾病的患者提供更早的治疗机会。如果试验无法验证临床效益，FDA可以启动程序撤销对药物的批准。

阿杜汉姆得到了批准快速通道该指定旨在加快用于治疗初步证据显示有可能解决未满足医疗需求的严重疾病的药物的开发和审查。

Aduhelm是由马萨诸塞州剑桥的Biogen公司生产的。