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疾病中的遗传学 癌症

创新的癌症研究设计产生重要的见解

7年4个月前

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发布于2015年10月1日,上午6点。

“篮子研究”是基于患者肿瘤的特定突变来探索对药物的反应,而不是基于他们的癌症起源。

一种被称为“篮子研究”的新型临床试验设计能够同时检测多种肿瘤类型的早期活性信号,同时考虑到肿瘤谱系可能影响药物敏感性的可能性。纪念斯隆凯特琳癌症中心(纽约,美国)的研究人员采用了这种新的设计来探索基于肿瘤突变类型的治疗反应,并确定个体肿瘤类型中有希望的活动信号,可以在后续研究中进行。具体来说,该团队研究了vemurafenib (Zelboraf)在全球23个中心122例非黑素瘤brafv600突变癌症患者中的应用。Vemurafenib此前已被证明可以治疗brafv600突变的黑色素瘤。患有肺癌、结直肠癌和卵巢癌的人,以及患有厄德海姆-切斯特病等罕见疾病的人,都被纳入了这项研究。这些发现说明了vemurafenib在多种非黑素瘤brafv600突变癌症中的初步临床疗效。在122名试验参与者中,观察了各种肿瘤类型的临床活动。初步观察到vemurafenib在非小细胞肺癌、Erdheim-Chester病和Langherhans细胞组织细胞增多症中的活性。非小细胞肺癌的缓解率和中位无进展生存期分别为42%和7.3个月。在Erdheim-Chester病和Langherhans细胞组织细胞增多症中,有效率为43%; despite median treatment duration of 5.9 months, no patients progressed during therapy. Anecdotal responses were seen in anaplastic pleomorphic xanthoastrocytoma, anaplastic thyroid cancer, cholangiocarcinoma, salivary duct cancer, ovarian cancer, clear cell sarcoma, and colorectal cancer (cetuximab combination only). Observing that: “The histologic context is an important determinant of response in BRAF V600-mutated cancers,” the study authors are hopeful that their results will ultimately guide researchers in looking for different drug targets or developing therapies that combine vemurafenib with complementary treatments.

Hyman DM1, Puzanov I, Subbiah V, Faris JE, Chau I, Blay JY, Wolf J, Raje NS, Diamond EL, Hollebecque A, Gervais R, Elez-Fernandez ME, Italiano A, Hofheinz RD, Hidalgo M, Chan E, Schuler M, Lasserre SF, Makrutzki M, Sirzen F, Veronese ML, Tabernero J, Baselga J.“Vemurafenib在多种BRAF V600突变非黑素瘤癌症中的应用”。中华外科杂志2015年8月20日;373(8):726-36。

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