世界上最昂贵的药物

该药物是一种一次性基因疗法，名为Zolgensma，由诺华基因治疗公司生产，用于治疗脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见且往往致命的遗传疾病，会导致瘫痪、肌肉无力和进行性运动丧失。

目前世界上最昂贵的药物将在英国的医疗服务中提供，用于患有SMA的婴幼儿;患有最常见的严重1型SMA的婴儿的预期寿命只有2年。英国的医疗服务在分娩时提供免费医疗，并将提供基因治疗“在英格兰国民医疗服务体系达成里程碑式的保密协议后，这个价格对纳税人来说是公平的，”然而，其首席执行官西蒙·史蒂文斯宣布，英格兰国民医疗服务体系没有透露支付的价格。

研究表明，基因疗法已经帮助婴儿达到了里程碑，比如在没有呼吸机的帮助下呼吸，自己坐起来，以及在接受一次输注治疗后爬行和行走。数据表明，它可以快速和持续地改善运动功能，并延长患有1型SMA的幼儿的生命。据英国国家医疗服务体系(NHS)称，每年有多达80名婴儿和幼儿可能受益于这种基因治疗。

根据英国国家医疗服务体系的说法，治疗方法包括一次静脉输注，其中含有缺失基因SMN1的副本，活性成分onasemnogene abeparvovec被传递到神经中以恢复该基因，然后产生对神经功能和控制肌肉运动至关重要的蛋白质。

“这项协议改变了患有这种残酷疾病的年轻人及其家人的生活。”NHS英格兰首席执行官西蒙·史蒂文斯爵士说。

“脊髓性肌萎缩症是婴儿和幼儿死亡的主要遗传原因，这就是为什么英国国民医疗服务体系费尽千辛万苦让这种治疗方法成为可能，同时成功地在幕后努力谈判，以确保价格对纳税人公平。”首席执行官补充说。

NHS和诺华基因疗法公司之间达成的协议确保了这种治疗以大幅保密折扣，并为国家健康与护理卓越研究所发布推荐Zolgensma治疗的指南开辟了道路。目前的条款意味着一些在NICE推荐标准之外的幼儿也可能有资格接受由SMA治疗领先专家组成的国家临床团队的治疗考虑。

这是第二次为患有这种疾病的儿童提供医疗治疗。此前，Spinraza于2019年5月被英国国家医疗服务体系批准用于符合条件的患者。据英国国家医疗服务体系称，该机构已准备好快速引入这种高度复杂和创新的基因疗法。此外，NICE还在审查另一种有前景的SMA药物。

截至2021年3月，世界上最昂贵的药物:

*此清单包括处方药和仅由医疗保健专业人员使用的药物。剂量的多少可能取决于个人的体重或体表面积，这意味着价格可能会有所不同。来源:GoodRx