新兴的基因治疗初创企业

Lexeo Therapeutics正以8500万美元的资金进入市场，拥有18个基因治疗项目，涵盖罕见和更普遍的单基因疾病，以及一支令人印象深刻的团队。

基因治疗领域的资深人士罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)于2018年在美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的小企业资助下创立了Lexeo therapeutics，现在正以8500万美元的a轮融资从秘密行动中走出来，其中包括18个临床前和临床项目，这些项目主要是在威尔康奈尔医学公司(Weill Cornell Medicine)开发的。克里斯托是威尔康奈尔医学公司(Weill Cornell Medicine)的教授兼基因医学科主席，该公司拥有一支令人印象深刻的团队，应该有助于推动该公司向前发展。医学博士担任主席，医学博士Jay Barth担任首席医疗官。

“我们的观点是，目前的基因治疗领域主要集中在罕见的单基因疾病上，”Lexeo首席执行官诺兰·汤森说，他曾在辉瑞公司领导罕见疾病研究。“我们对基因疗法的愿景是，它最终将应用于更大的疾病，我们有管道来支持这一愿景。”

该生物技术公司的两个主要项目专注于罕见疾病弗里德赖希共济失调症和巴顿病，而它的18个项目涵盖罕见和更普遍的单基因疾病以及获得性疾病。

在这轮融资之后，该公司计划通过诊所推动3个先导项目;弗里德赖希的共济失调项目计划于2021年进入1期，而巴顿病项目刚刚完成了1期半研究，并将于2022年开始试验。第三个项目正处于第一阶段，希望治疗那些携带APOE4基因变异的人患阿尔茨海默病，这种基因变异已知会增加患阿尔茨海默病的风险。

这家生物技术公司还将利用相当一部分资金投资于制造业，总部设在纽约市的该公司希望在建设该市的生命科学网络方面发挥作用。

这并不是唯一一家新的基因疗法公司，Taysha基因疗法公司获得了3000万美元的种子资金和德克萨斯大学西南医学中心授权的15个项目，Kriya治疗公司获得了8050万美元的融资，其使命是开发和推进更复杂和高度流行的严重疾病的基因疗法。

“事实证明，基因疗法可以为患有严重、未满足医疗需求的毁灭性疾病的患者带来变革性的益处。我们在Taysha的使命是在这些进步的基础上为成千上万的受影响的人根除单基因中枢神经系统疾病Taysha总裁、首席执行官兼创始人RA Session II表示。“通过与西南大学的合作，我们将以更快的速度和规模推进我们潜在治疗药物的深层管道。在泰莎，我们正在引领基因治疗药物开发的新时代，在这个时代，我们可以迅速将早期发现转化为临床和其他领域。”

“近年来，有许多成功的基因疗法专注于罕见的单基因疾病，Kriya Therapeutics联合创始人、董事长兼首席执行官Shankar Ramaswamy医学博士说。“我们看到了扩大这一领域并将基因疗法应用于高度流行的严重疾病的巨大潜力。我们专注于使用算法工具、可扩展的基础设施和专有技术设计基因疗法，以优化我们治疗的疗效和持久性。我们期待通过此次A轮融资的资金加速我们的管道、平台技术和内部GMP制造能力的发展。”