基于pna的技术是基因编辑工具箱的重要组成部分

基因编辑允许科学家修改生物体DNA的部分，被认为是治疗许多遗传疾病的有希望的方法。在过去的几十年里，实验室已经取得了许多进步，但在基因编辑可以广泛应用于患者群体之前，仍有许多挑战需要克服。体细胞基因编辑联盟(SCGE)成立于2018年，汇集了该领域的一些领先研究人员，以推进实验室体细胞基因编辑进展向临床环境的发现和加速转化。

在六年的时间里，NIH将向SCGE拨款约1.9亿美元，以实现基因编辑的潜力。最终的结果将是一个免费的工具包，它将为生物医学研究界提供有关基因组编辑器的严格评估信息以及传递和跟踪基因编辑分子的方法。

“NIH意识到，对于我们所有正在研究基因编辑的人来说，为了一个共同的目标而共同努力是很重要的，”卡内基梅隆大学化学教授丹尼斯·利(Danith Ly)说，他于2019年加入了该联盟。“我们正在设计可以进入细胞的分子，我们正在对每一个分子进行分类。对于那些想把基因编辑带给病人的人来说，我们最终得到的是一个非常有价值的、经过严格评估的资源。”

虽然该联盟的大部分工作都集中在crisper - cas相关系统上，但SCGE指出，继续开发其他系统也很重要。他们特别挑选了卡耐基梅隆大学的Ly和耶鲁大学的Peter Glazer开发的基于肽核酸的基因编辑技术。

“尽管在SCGE中有对CRISPR-Cas相关系统的重要关注，但继续探索替代系统是至关重要的，部分原因是它们可能在递送潜力和生物学或免疫学反应方面有所不同，”该联盟在报告中写道自然．

当CRISPR-Cas编辑从体内移除的细胞中的基因时，Ly和Glazer的肽核酸(PNA)系统是静脉注射的，并在体内编辑细胞。使用纳米颗粒，PNA分子与供体DNA链配对，直接传递到故障基因。Ly是合成核酸技术的主要研究人员，他已经对PNA分子进行了编程，使其在目标突变位点打开双链DNA。来自复合体的供体DNA与细胞有缺陷的DNA结合，并触发DNA的先天修复机制来编辑基因。该团队已经使用该技术治愈了成年小鼠和子宫内胎儿小鼠的-地中海贫血。

PNA基因编辑系统没有CRISPER-Cas系统的高产量，但它确实具有不太可能进行脱靶修饰的优势。根据Ly的说法，这意味着他们的技术可能会更好地用于只需要一小部分细胞纠正就能产生治疗效果的遗传性疾病。例如，在β -地中海贫血的研究中，Ly和Glazer发现编辑只有6%到7%的细胞是可以治愈的。

Ly和Glazer计划通过参与SCGE进一步完善和改进他们的技术，他们期待着与该联盟和更大的生物医学界分享他们的成果。