新兴的基因治疗创业公司

Lexeo Therapeutics以8500万美元的投资进入市场，拥有18个基因治疗项目，涵盖罕见和更常见的单基因疾病，以及一个令人印象深刻的团队。

基因治疗领域的资深人士罗纳德·克里斯特尔于2018年在美国国立卫生研究院的小企业资助下创立了Lexeo Therapeutic公司，现在正以8500万美元的a系列现金，18个临床前和临床项目悄悄出现，这些项目主要是在威尔康奈尔医学院开发的，克里斯特尔是该学院的教授和遗传医学科主席。该公司拥有一支令人印象深刻的团队，应该有助于推进该公司的发展，招募了史蒂文·阿尔特舒勒，医学博士担任主席，医学博士杰伊·巴斯担任首席医疗官。

“我们认为，如今的基因治疗领域主要集中在罕见的单基因疾病上。”曾在辉瑞公司负责罕见病工作的Lexeo首席执行官诺兰·汤森说。“我们对基因疗法的愿景是，它最终将转移到更大的疾病上，我们有支持这一愿景的管道。”

该生物技术公司的两个主要项目集中在罕见疾病弗里德赖希共济失调和巴顿病，而它的18个项目涵盖罕见和更普遍的单基因疾病以及获得性疾病。

本轮融资结束后，公司计划推动3个先导项目通过临床;弗里德赖希的共济失调项目计划于2021年进入1期，巴顿病项目刚刚完成了1 / 2期研究，并将于2022年开始试验。第三个项目正处于第一阶段，希望治疗携带APOE4基因变异的阿尔茨海默氏症患者，已知APOE4基因变异会增加患病风险。

这家生物科技公司还将利用相当一部分资金投资于制造业，总部设在纽约市，该公司希望在建设该市的生命科学网络方面发挥作用。

这并不是唯一一家新的基因治疗公司，Taysha基因治疗公司获得了3000万美元的种子融资，并从德克萨斯大学西南医学中心获得了15个项目的授权，Kriya治疗公司获得了8050万美元的融资，并致力于开发和推进针对更复杂和高度流行的严重疾病的基因疗法。

“基因疗法已被证明可以为那些患有严重疾病、医疗需求未得到满足的患者带来变革性的益处。我们在泰沙的任务是在这些进步的基础上，为数千名受影响的单基因CNS疾病根除Taysha总裁、首席执行官兼创始人RA Session II说。“通过与拥有基因治疗领域最聪明人才的UT西南大学合作，我们将以最快的速度和规模推进我们潜在治疗药物的深层管道。在泰莎，我们正在迎来基因治疗药物开发的新时代，在这个时代，我们可以迅速将早期发现转化为临床和其他领域。”

“近年来，针对罕见单基因疾病，已经有许多成功的基因疗法，Kriya Therapeutics联合创始人、董事长兼首席执行官尚卡尔·拉马斯瓦米博士说。“我们看到了扩大这一领域并将基因疗法应用于高度流行的严重疾病的巨大潜力。我们专注于利用算法工具、可扩展的基础设施和专有技术设计基因疗法，以优化我们治疗的有效性和持久性。我们期待着利用此次A轮融资筹集的资金，加速我们管道、平台技术和内部GMP制造能力的发展。”