基于pna的技术是基因编辑工具包的重要组成部分

基因编辑允许科学家修改有机体的DNA片段，被认为是治疗许多遗传疾病的一种有前途的治疗方法。在过去的几十年里，实验室取得了许多进步，但在基因编辑能够广泛应用于患者群体之前，仍有许多挑战需要克服。2018年成立的体细胞基因编辑联盟(SCGE)汇集了该领域的一些领先研究人员，以推进发现并加速将实验室中的体细胞基因编辑进展转化为临床环境。

在六年内，NIH将向SCGE拨款约1.9亿美元，以实现基因编辑的潜力。最终结果将是一个免费的工具包，为生物医学研究界提供关于基因组编辑器的严格评估信息，以及传递和跟踪基因编辑分子的方法。

2019年加入该联盟的卡内基梅隆大学化学教授Danith Ly说:“美国国立卫生研究院意识到，我们所有正在研究基因编辑的人都必须朝着一个共同的目标共同努力。”“我们正在设计可以进入细胞的分子，并对每一个分子进行分类。对于那些想要为患者带来基因编辑的人来说，我们最终将得到一个非常有价值的、经过严格评估的资源。”

虽然该联盟的大部分工作都集中在crisper - cas相关系统上，但SCGE指出，继续开发其他系统很重要。他们特别挑选了卡内基梅隆大学的Ly和耶鲁大学的Peter Glazer开发的基于肽核酸的基因编辑技术。

该联盟在报告中写道:“尽管SCGE对CRISPR-Cas相关系统有很大的关注，但继续探索替代系统是至关重要的，部分原因是它们的递送潜力和生物或免疫反应可能有所不同。自然．

当CRISPR-Cas在已从体内移除的细胞中编辑基因时，Ly和Glazer的肽核酸(PNA)系统通过静脉注射并在体内编辑细胞。利用纳米颗粒，与供体DNA链配对的PNA分子被直接传递到故障基因中。Ly是合成核酸技术的领先研究者，他已经编程PNA分子在目标突变位点打开双链DNA。来自复合物的供体DNA与细胞有缺陷的DNA结合，并触发DNA的先天修复机制来编辑基因。该团队已经使用该技术治愈了成年小鼠和子宫内胎儿小鼠的乙型地中海贫血。

PNA基因编辑系统不具有CRISPER-Cas系统的高产量，但它确实具有不太可能进行脱靶修改的优势。根据Ly的说法，这意味着他们的技术可能更适合于只需要纠正一小部分细胞就能产生治疗效果的遗传疾病。例如，在β -地中海贫血的研究中，Ly和Glazer发现，编辑只有6%到7%的细胞是有疗效的。

Ly和Glazer计划通过参与SCGE进一步完善和改进他们的技术，他们期待着与联盟和更大的生物医学界分享他们的结果。